金唯科AAV基因治疗FDA孤儿药IND申请获CDE受理，潜在首个

2025年03月19日

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2025年3月15日，微谱生物科技合作伙伴成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布，其自主研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，有望成为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。此前，JWK002注射液已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。

微谱生物科技作为生物药质量与安全研究领域的专家，凭借过硬的技术实力与丰富的项目经验为该项目IND申报提供了专业的细胞库检定服务！

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▲ 图源 | CDE官网

X连锁视网膜劈裂症（X-linked retinoschisis，XLRS）是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起，其以不同程度的视力下降、视野缺损、黄斑中心凹劈裂以及视网膜电图b波下降为主要特征。XLRS主要影响男性，通常在儿童早期被诊断，患者视力障碍程度各不相同，严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症，临床治疗以随访观察、碳酸酐抑制剂等药物及针对其并发症治疗为主，尚无有效的临床治疗方法。

JWK002注射液是由金唯科自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，JWK002通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计，可迅速在视网膜细胞中恢复RS1蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。

此前在四川大学华西医院开展的IIT临床研究中，已经完成多例受试者的给药和超过1年的随访。结果显示，所有治疗眼均观察到最佳矫正视力（BCVA）的显著改善、中央视网膜厚度（CRT）的显著下降、视网膜劈裂腔的完全闭合，且还观察到大多数治疗眼视网膜光敏度的改善。