“蝴蝶宝贝” 的春天！祝贺唯源立康1类新药WG1025「DEB基因疗法」获临床试验批准

2024年02月21日

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2月19日，CDE官网显示北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）的1类新药WG1025获得临床试验默示许可，适应症为营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）。这使得WG1025成为国内首款进入IND阶段的可重复使用、外用基因治疗生物新药，也是国内首款使用Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体作为基因治疗递送工具的生物新药。

作为项目合作伙伴，微谱生物安全服务平台为该产品提供了专业的细胞库检定服务。

“蝴蝶宝贝”的春天罕见病的希望

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏所致。患者普遍在出生时或婴幼儿时期发病，皮肤如蝴蝶翅膀般脆弱，又被称为“蝴蝶宝贝”。FDA于2023年5月批准了同为HSV-1载体基因治疗药物VYJUVEK上市用于“蝴蝶宝贝”的治疗，目前国内尚无同类药物进入临床阶段或上市。

在2月29日第17个国际罕见病日来临之前，唯源立康WG1025IND获批，不仅为“蝴蝶宝贝”们带来了春天的希望，同时也再一次证明了基因疗法的革命性力量。

WG1025是北京唯源立康的创新性基因治疗产品，其基于对野生HSV-1型疱疹病毒构建的全新设计改构，达到病毒载体非复制的最优安全性和携带col7A1的高表达，从而成功实现对DEB患者可重复给药的外用基因治疗。WG1025获批进入临床试验阶段是基因治疗领域的重大突破。目前数据显示，WG1025在有效性和安全性方面均有良好表现。

——李劲风教授

唯源立康副总经理、首席科学家

全力以赴不负所托

微谱生物安全服务平台

微谱生物安全服务平台为唯源立康基因治疗新药WG1025 提供了专业的细胞库检定服务，助力客户产品顺利取得NMPA临床试验许可。

首先恭喜北京唯源立康I类新药WG1025进入临床试验阶段！作为一款创新性的基因治疗产品，它将有望为DEB患者带来治疗的新希望。微谱生物科技作为一家以技术赋能行业，以服务创造价值的企业，未来我们还将继续致力于为生物药企业产品缩短研发时长，降低研发成本，加速获批和上市进程，尽快兑现商业和社会价值！

——杨佳佳

微谱生物科技CEO、首席科学家

目前，微谱生物科技已取得BSL-2实验室认证，并先后荣获ISO9001、CMA、CNAS等资质认可与认证。微谱生物安全服务平台业务能力涵盖细胞/病毒/菌种建库、细胞库/菌种库/病毒库检定、病毒载体分析、病毒清除验证及UPB放行等。