大咖视角｜CMC千人大会微谱第二波硬核干货来袭～

精彩呈现：药学研发中的临床试验策略探讨

作为微谱代表，阮建清博士为大家带来“药学研发中的临床试验策略探讨”的演讲。从药学研发中的临床决策、仿制药研发中的临床决策、BE临床决策案例、等多方面进行详细解读。

阮博士表示，仿制药改良新药的过程中，不仅需要药剂学、药代动力学、临床药理学、统计学等非常综合的知识与经验，还需要药学继续优化的能力评估、成本和风险的权衡以及速度与市场竞争的权衡这些能力。

仿制药研发中的临床决策中，决策的关键是从小样本的预实验数据，准确预判大样本量的正式试验数据情况，其前提是确保数据真实与可靠性，比如要把影响药物体内行为的临床异常情况排除和影响血样定量结果血样检测异常情况排除。

阮博士表示，目前正式实验决策常用方法有两种，第一种是查表法；第二种是随机抽样法bootstrap，其中，无法解决的是，小样本量的预试验数据的一两个离群值的存在，不能准确反应大样本量的正式试验数据的实际情况，决策引起二类错误，会呈现假阴性。

阮博士团队通过多年的项目经验和统计学总结，开发了一种新的决策方案：小样本离群校准+bootstrap方法，该方法可以通过预实验数据更加准确的预估正式试验数据，进而可以做出更准确的决策。

其中分别列举了四个案例来进一步佐证BE临床决策，通过调研C_max个体内变异度，依据数据分布图谱来说明情况，最后得出制剂决策，正式试验结果。

那么，临床项目关键点有哪些呢？阮博士为大家总结了四大点，来辅助临床项目的研发，如下：

层层展开，逐次细致的讲解，让大家对整个临床项目的开展闭环有了更清晰的认识，干货满满的用心分享也得到在场嘉宾的高度认可。

最后，阮建清博士强调，想要得到满意的结果，一定要抓住决策的关键点，比如，基于数据本身客观分析、基于科学的多方充分讨论、基于预实验数据的准确预判、以及风险与成本的充分评估，这几点是相辅相成的，每一环节都至关重要。并倡导，在以后的临床试验中，大家可以充分发挥主观能动性，积极探讨发现，把更好的临床体验带给大家。